Експериментално лекарство ALS забавя прогресията на заболяването в предварително проучване

koto_feja / Гети изображения

Основни продукти за вкъщи

• Ново лекарство за лечение на ALS забави прогресирането на заболяването при пациенти в ново проучване.
• Разликата между пациентите, които са приемали лекарството, и тези, които са приемали плацебо, е малка, но значителна.
• Около 12 000 до 15 000 души в САЩ имат ALS.

Експериментално лекарство може да помогне за забавяне на прогресията на мозъчната болест амиотрофична латерална склероза (ALS), според ново проучване отNew England Journal of MedicineВъзможностите за лечение на пациенти с ALS са много ограничени, така че изследователите се надяват, че това лекарство може потенциално да служи като допълнителна терапия.

ALS е група от редки неврологични заболявания, които включват нервните клетки, отговорни за контролирането на доброволни мускулни движения като дъвчене, ходене и говорене, според Националния институт по неврологични разстройства и инсулт (NINDS). Болестта е прогресивна, което означава симптомите се влошават с времето и в момента няма лечение. Всяка година около 5000 души са диагностицирани с ALS в САЩ.

За изследването, публикувано на 3 септември, изследователите тестваха ново лекарство, което е комбинация от натриев фенилбутират-таурсурдиол, наречено AMX0035, върху пациенти с ALS. От тези пациенти 89 са получили новото лекарство, докато 48 са получили плацебо. След това изследователите проследяват пациентите в продължение на 24 седмици и измерват прогресията на тяхното заболяване с помощта на Ревизираната скала за функционална оценка на амиотрофичната странична склероза (ALSFRS-R), измерване на тежестта на ALS на пациента.

В края на проучването пациентите, приемали AMX0035, са имали по-бавен функционален спад от пациентите, приемали плацебо. Изследователите призоваха за по-дълги и по-големи опити като следващата стъпка за лекарството.

„Това е важна стъпка напред и много обнадеждаваща новина за хората с АЛС и техните семейства“, казва водещата авторка на изследването Сабрина Паганони, доктор по медицина, асистент в Медицинското училище в Харвард и болницата за рехабилитация Сполдинг. „Пациентите, лекувани с AMX0035, запазват физическата си функция по-дълго от пациентите, получавали плацебо. Това означава, че те са запазили по-голяма независимост с ежедневни дейности, които са важни за пациентите като способността да ходят, да говорят и да поглъщат храна. "

Какво означава това за вас

Все още продължава процесът за AMX0035 за лечение на ALS. Но с течение на времето това ново лекарство може да се превърне в друга опора на лечението на ALS.

Разбиране на ALS

Когато пациентът има ALS, те изпитват постепенно влошаване на своите двигателни неврони или нервни клетки, осигуряващи комуникация от мозъка до гръбначния мозък и мускулите, обяснява NINDS.При ALS двигателните неврони в мозъка и гръбначния мозък се дегенерират или умират и спрете да изпращате съобщения до мускулите. В резултат на това мускулите постепенно стават по-слаби, потрепват и отпадат. С течение на времето мозъкът вече не е в състояние да контролира доброволните мускулни движения.

„ALS е много тежко заболяване за пациентите и семейството им“, казва д-р Амит Сахдев, медицински директор в отдела по нервно-мускулна медицина в Мичиганския държавен университет, пред Verywell.

В крайна сметка човек с ALS ще загуби способността да говори, да яде, да се движи и да диша, казва NINDS.

Повечето хора с ALS умират от дихателна недостатъчност в рамките на 3 до 5 години от момента на появата на симптомите, според NINDS.Около 10% от хората с диагнозата ще оцелеят в продължение на 10 или повече години.

Как AMX0035 може да помогне

Понастоящем няма ефективно лечение за спиране или обръщане на прогресията на заболяването. Съществуват обаче лечения, които могат да помогнат на пациента да контролира симптомите си и да ги направи по-удобни. Пациентите с ALS обикновено получават комбинация от лекарства с потенциална физическа терапия и хранителна подкрепа.

Администрацията по храните и лекарствата (FDA) одобри лекарствата рилузол (Rilutek) и едаравон (Radicava) за лечение на ALS. забавят спада на ежедневното функциониране на пациента.

AMX0035 не е заместителна терапия за съществуващи лекарства, казва Паганони. Вместо това се смята, че може да служи като допълнителна терапия.

Д-р Сабрина Паганони, д-р

Това ни казва, че може да се наложи комбинация от различни лечения за най-ефективна борба с ALS.

В това последно проучване повечето пациенти вече са приемали рилузол, едаравон или и двете. „AMX0035 осигури допълнителна полза в допълнение към стандартните грижи“, казва Паганони. „Освен това механизмите на действие на тези лекарства са различни. Това ни казва, че може да се наложи комбинация от различни лечения, за да се борим с АЛС най-ефективно. “

Не е създадено нито едно лекарство, което да спира прогресията на ALS изцяло, но експертите се надяват за бъдещето на лечението на ALS. „Необходими са нови лечения“, казва Сахдев. „Това лекарство би било добра стъпка.“

Въпреки това, предупреждава Sachdev, AMX0035 не е чудодейно лекарство за ALS. „В това проучване пациентите продължиха непрекъснато да намаляват", казва той. „Спадът им се забави, но само умерено."

По скалата ALSFRS-R участниците в проучването, взели AMX0035, са оценили средно 2,32 точки по-високо по скала 0-48, която разбива способността на пациента да изпълнява самостоятелно 12 ежедневни дейности, като говорене, ходене и писане.

Какво се случва със AMX0035

Това конкретно проучване беше сравнително кратко, което направи неясно дали лекарството може да забави смъртта на човек и да му даде по-голям контрол върху мускулните движения за допълнителни месеци, казва Сачдев. Процесът обаче продължава.

Участниците, завършили изпитанието, получиха възможността да вземат AMX0035 дългосрочно. „Това удължаване е важно, защото ще ни научи за въздействието на лекарството върху оцеляването“, казва Паганони. „Вече три години проследяваме участниците.“

Паганони се надява за бъдещето на лечението на АЛС.

„Забавянето на болестта е важна цел при бързо прогресиращо заболяване като ALS, тъй като по-бавното заболяване означава по-дълго запазване на физическата функция и повече независимост при ежедневните дейности“, казва тя. „Надяваме се, че в бъдеще ще успеем да намерим лекарство или комбинация от лекарства, които могат напълно да спрат или дори да обърнат заболяването. Междувременно всяка история за успех като тази ни казва, че сме на прав път. "