Маслото на Лоренцо е лечение, разработено за детска церебрална адренолевкодистрофия (ALD), рядко и обикновено фатално дегенеративно миелиново разстройство. През годините лечението придоби изключително признание благодарение на текущите научни изследвания, проекта Myelin и игралния филм от 1992 г.,Маслото на Лоренцо.
Тара Мур / Такси / Гети изображенияВъведение в адренолевкодистрофията (ALD)
Адренолейкодистрофията (ALD) е генетично заболяване, което причинява натрупване на дълговерижни мастни киселини, които унищожават миелина, защитната обвивка върху невроните в мозъка. Без тези защитни покрития могат да се появят дегенеративни симптоми като слепота, глухота, гърчове, загуба на мускулен контрол и прогресираща деменция.
Симптомите на ALD обикновено се проявяват на възраст между четири и десет години. Болестта прогресира бързо и обикновено е фатална в рамките на две до пет години от появата на симптомите. Поради начина, по който ALD се наследява, чрез X хромозомата, най-тежката форма на заболяването засяга само момчетата. Надбъбречната жлеза също е засегната, известна като болест на Адисън, в 90% от случаите.
Какво е маслото на Лоренцо?
Според The Myelin Project, маслото на Lorenzo е комбинация от комбинация от 4 до 1 от ерукова киселина и олеинова киселина, извлечени съответно от рапично масло и зехтин. Доказано е, че маслената терапия, ако е започнала рано при асимптоматични момчета с ALD, или момчета, които все още не са проявили симптоми, намалява количеството дълговерижни мастни киселини при ежедневно поглъщане, което може да забави началото на заболяването.
Проучванията обаче не са в състояние да покажат, че маслото спира прогресирането на болестта и е известно, че то не обръща или възстановява увредения миелин. Най-доброто лечение за ALD, което понастоящем е трансплантация на костен мозък, докато все още е безсимптомно. Въпреки това трансплантациите на костен мозък са много рискови за млади пациенти поради рискове от инфекция и отхвърляне.
Момчето, което вдъхнови лечението
Лечението се нарича "маслото на Лоренцо", след като Лоренцо Одоне, момче с АЛД, чиито родители, Михаела и Аугусто, отказаха да приемат, че няма лечение за АЛД и че Лоренцо ще умре скоро след диагностицирането му през 1984 г. Чрез интензивни изследвания и упоритост , Родителите на Лоренцо помогнаха за разработването на маслото.
След като приема маслото всеки ден от неговото разработване, в крайна сметка Лоренцо надживява прогнозите на лекарите с над 20 години. Той почина един ден след 30-ия си рожден ден от усложнения на пневмония. Историята на семейството е отлично представена във филма от 1992 г.,Маслото на Лоренцо, с участието на Сюзън Сарандън и Ник Нолт.
Наличност на маслото на Лоренцо
Понастоящем маслото на Lorenzo е достъпно само за пациенти в САЩ, които са включени в клинично изпитване, тъй като все още се счита за експериментално лекарство. Маслото не е одобрено от Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) за пускане на пазара. Въпреки това, някои застраховки могат да покрият разходите за експериментално лечение. Маслото е произведено съвместно от Croda International от Великобритания и SHS International. SHS International е световен дистрибутор на маслото.
