FDA ще се срещне с експерти по отношение на противоречивото одобрение за наркотици на Алцхаймер

Уили Б. Томас / Гети изображения

АКТУАЛИЗИРАНЕ

На 6 ноември групата от външни експерти на FDA заключи, че клиничните данни не подкрепят одобрението на лекарството за болестта на Алцхаймер на Biogen, адуканумаб. Десет от 11 членове на комисията гласуваха, че данните, предоставени от Biogen, не са достатъчни, за да покажат, че адуканумаб може да забави когнитивния спад при хората с Алцхаймер.

Сега FDA трябва да определи дали ще продължи да одобрява лекарството.

Администрацията по храните и лекарствата (FDA) планира да се срещне с експертна група в началото на ноември, за да помогне да се определи дали противоречиво лекарство за лечение на болестта на Алцхаймер трябва да получи одобрение за употреба от потребителите. Лекарството, известно като адуканумаб, е проучено в клинични изпитвания миналата година, които са спрени. Производителят на лекарството, Biogen, по-късно публикува данни, които предполагат, че лекарството всъщност е ефективно за забавяне на прогресията на болестта на Алцхаймер.

Експертната комисия ще се събере чрез платформа за онлайн конференции на 6 ноември, но основните материали и предварително записаните презентации ще бъдат достъпни за обществеността поне два работни дни преди това, според FDA. FDA също така създаде пакет където членовете на обществеността могат да пишат с данни, информация и мнения. Д-р Амит Сахдев, медицински директор в отделението по неврология в Мичиганския държавен университет, казва на Verywell, че експертната група е „стандартна част от процеса на одобрение“.

Aducanumab има историческа история. Biogen спря две клинични изпитвания от фаза 3 за лекарството през март 2019 г., след като определи, че лекарството не отговаря на целите си за лечение на болестта на Алцхаймер. Компанията също прекрати разработването на адуканумаб. Но на 22 октомври 2019 г. Biogen разкри, че те кандидатстват за одобрение на лекарството от FDA.

В съобщение за пресата Biogen обясни, че компанията преразгледа данните от проучването, за да включи пациенти, които са продължили да приемат лекарството след крайната дата на изпитването до 26 март 2019 г. „Значително намаляване на клиничния спад“, казаха от компанията.

„Пациентите, които са получавали адуканумаб, са изпитали значителни ползи от мерките за познание и функции като памет, ориентация и език“, продължава съобщението. „Пациентите също са имали предимства при ежедневни дейности, включително извършване на лични финанси, извършване на домакински задължения като почистване, пазаруване и пране, както и самостоятелно пътуване извън дома.“

Биоген също заяви през ноември 2019 г., че от компанията не бива да се изисква повторно изпитание.

Наркотикът получи смесени отговори от медицинската общност и общността на Алцхаймер. Асоциацията на Алцхаймер заяви в прессъобщение, че е "насърчено", че Biogen ще следва одобрението на FDA за адуканумаб, добавяйки, че "всички провеждани в момента лечения, които се считат за безопасни, трябва да продължат, за да се определи тяхната ефективност."

Но някои се обърнаха към социалните медии, за да кажат, че одобрението на лекарството се чувства прибързано.

Повече от 5 милиона американци имат болест на Алцхаймер, според Асоциацията на Алцхаймер. Болестта е шестата причина за смъртност в САЩ и в момента няма медицинско лечение, което да спре развитието й. Ако бъде одобрено, адуканумаб ще стане първата терапия, разрешена да забави спада на болестта на Алцхаймер.

Какво означава това за вас

Ако адуканумаб бъде одобрен, той може да помогне за забавяне на прогресирането на симптомите при хора с болестта на Алцхаймер. Ако имате любим човек с болестта, попитайте Вашия лекар дали лекарството може да е подходящо за тях, ако стане достъпно за потребителите.

Основи на адуканумаб

Aducanumab е моноклонално антитяло, което означава, че е създадена в лаборатория версия на антитяло. Антитялото е протеинов компонент на имунната система, който циркулира в кръвта.Антителата разпознават чужди вещества в тялото и работят за тяхното неутрализиране.

Адуканумаб, който се дава чрез интравенозно, селективно се свързва, за да подбере амилоидни протеини. При болестта на Алцхаймер ненормалните нива на някои амилоидни протеини се слепват, за да образуват плаки, които се събират между невроните и нарушават функцията на клетките. неговата прогресия.

В едно клинично изпитване адуканумаб показва значително намаляване на амилоидните плаки.

„Тази констатация беше солидна и неоспорима; плаките бяха значително намалени във всички мозъчни зони на кората, изследвани ”, според доклад, публикуван презThe Lancet. "Но клиничните ефекти, оценени с помощта на четири клинични скали след шест и 12 месеца лечение, бяха далеч по-малко сигурни." И все пак, в доклада се казва, „това ранно проучване показа, че адуканумаб е силен амилоиден разрушител на плаки.“

Какво мислят експертите?

Като цяло те са развълнувани от възможността да предлагат лекарството на пациентите. „Има някои хора, които ще се възползват“, казва Сачдев.

Скот Кайзер, доктор по медицина, гериатър и директор на Гериатричното когнитивно здраве за Тихоокеанския институт по неврология към здравния център в Провиденс Сейнт Джонс в Калифорния, казва на Verywell, че лекарството е „много вълнуващо“.

„Терапиите за справяне с болестта на Алцхаймер са неуловими“, казва той. „Понастоящем няма значима фармацевтична терапия, модифицираща заболяването. Фактът, че има нещо, което може да осигури полза, е огромен подвиг. Като някой, който се грижи всеки ден за пациенти с деменция, ако можете да забавите прогресирането на симптомите, да запазите независимостта на хората за по-голямо време, това е важен фактор в живота на хората. "

Ако бъде одобрен, адуканумаб „предлага надежда на пациенти и семейства, където има много малко възможности“, казва Кайзер. Kaiser признава, че е „необичайно“ за компания да промени решението си да спре процес. Но, добавя той, „когато погледнете доказателствата, изглежда съвсем ясно, че има ползи.“ Големият въпрос, казва Кайзер, е дали трябва да се направят повече изследвания, за да се определи дали лекарството е безопасно. "Това е работата на този комитет", казва той.

Въпреки че лекарството е обещаващо, Sachdev посочва, че „има опасения, че лекарството действа твърде късно в болестния процес“.

Въпреки че Сахдев казва, че надеждата му за адуканумаб може да помогне на някои пациенти с Алцхаймер в бъдеще, той също подчертава значението на здравословния начин на живот. „Грациозното стареене често включва известна загуба на паметта. Трудно е да се разбере кой ще развие проблеми с ежедневните дейности и кой не “, казва той. „За повечето хора ново лекарство няма да бъде правилният отговор. Най-добрият подход е да насърчим здравия мозък, като насърчаваме здраво тяло. "