Миелодиспластичният синдром или MDS включва редица различни нарушения, които засягат функционирането на костния мозък. Костният мозък създава нови червени кръвни клетки, бели клетки и тромбоцити за съсирване, така че лошата функция на мозъка може да доведе до анемия, нисък брой клетки и други проблеми.
Основните опасения за MDS са а) тези ниски стойности и всички свързани проблеми и b) потенциалът MDS да еволюира в рак - остра миелоидна левкемия или AML.
Различните видове MDS се третират много различно. Не всички MDS терапии са подходящи за всеки пациент с MDS. Възможностите за лечение на MDS включват поддържаща грижа, терапия с ниска интензивност, терапия с висока интензивност и / или клинични проучвания.
ER Productions Limited / Getty ImagesСъображения за лечение
Когато обсъждате плана си за лечение на MDS с Вашия лекар, така наречените фактори, свързани с пациента, могат да бъдат много важни. Примери за фактори, свързани с пациента, включват следното:
- Как се разбирате с ежедневните дейности преди диагностицирането на MDS
- Други медицински състояния, които имате
- Твоята възраст
- Финансовите разходи за различни лечения
- Кои рискове от лечението са приемливи за вас
Характеристиките на вашата конкретна форма на MDS също са много важни. Примерите за специфични характеристики и открития включват следното:
- Маркери и резултати от генетично изследване на вашия костен мозък, които помагат да се определят наличните възможности, вероятността вашата MDS да прогресира до левкемия и какви резултати може да се очакват от определени терапии.
- Как вашият MDS влияе върху броя на здравите клетки в циркулиращата ви кръв
- Колко тежко е вашето заболяване по отношение на броя на незрелите „взривни“ клетки в мозъка ви
Вашите цели за това, което искате да извадите от лечението, също са включени в плана. Примерите за различни цели на лечение включват следното:
- Само за да се почувствам по-добре
- Ограничете нуждата си от толкова много кръвопреливания
- Подобрете анемията, неутропенията и тромбоцитопенията
- Постигнете ремисия
- Излекувайте MDS
Гледайте и чакайте
За пациенти, които имат MDS с нисък риск, както е определено от Международната система за прогностично оценяване (IPSS) и стабилна пълна кръвна картина (CBC), понякога най-добрият подход към терапията е наблюдение и подкрепа, ако е необходимо.
В този случай ще трябва да бъдете наблюдавани за промени в мозъка, които могат да показват прогресия на заболяването. Редовните CBC, както и аспират на костния мозък и биопсия, могат да бъдат част от мониторинга.
Поддържаща грижа
Поддържащата грижа се отнася до терапии, използвани за лечение и управление на MDS; тези лечения могат значително да подобрят състоянието на човек, но те не спират действително да атакуват клетките, причиняващи MDS.
Преливане
Ако кръвната Ви картина започне да спада и имате симптоми, може да се възползвате от преливане на червени кръвни клетки или тромбоцити. Решението за преливане ще зависи от други медицински състояния, които имате, и от това как се чувствате.
Терапия с претоварване с желязо и хелатотерапия
Ако започнете да се нуждаете от множество кръвопреливания всеки месец, може да сте изложени на риск от развитие на състояние, наречено претоварване с желязо. Високите нива на желязо в трансфузиите на червени кръвни клетки могат да доведат до увеличаване на запасите от желязо в тялото ви. Такива високи нива на желязо всъщност могат да увредят вашите органи.
Лекарите могат да лекуват и предотвратяват претоварване с желязо от множество трансфузии, като използват лекарства, наречени хелатори на желязо, което включва орална терапия, деферазирокс (Exjade) или инфузия, наречена дефероксамин мезилат (Desferal). Практически насоки от Националната всеобхватна онкологична мрежа или NCCN предлагат критерии, които Вашият лекар може да използва, за да реши дали имате нужда от терапия с хелатиране на желязо.
Фактори на растежа
Някои хора с MDS анемия могат да се възползват от получаването на лекарства за растежен фактор, наречени средства за стимулиране на еритропоетин или протеини (ESA) .Примери за ESA включват епоетин алфа (Eprex, Procrit или Epogen) или по-продължително действащ дарбепоетин алфа (Aranesp). Тези лекарства се прилагат като инжекция в мастната тъкан (подкожна инжекция). Въпреки че тези лекарства не са полезни за всички пациенти с MDS, те могат да помогнат за предотвратяване на кръвопреливане при някои.
Вашият лекар може да Ви предложи да започнете с фактор, стимулиращ колонията, като G-CSF (Neupogen) или GM-CSF (левкин), ако броят на белите кръвни клетки стане нисък в резултат на MDS. Факторите, стимулиращи колониите, помагат за засилване на тялото ви, за да произвеждат повече заболявания, борещи се с белите кръвни клетки, наречени неутрофили. Ако броят на неутрофилите ви е нисък, вие сте изложени на по-висок риск от развитие на опасна инфекция. Внимавайте за признаци на инфекция или треска и потърсете доставчик на здравни услуги възможно най-скоро, ако сте загрижени.
Терапия с ниска интензивност
Терапията с ниска интензивност се отнася до използването на химиотерапия с ниска интензивност или средства, известни като модификатори на биологичния отговор. Тези лечения се извършват главно в амбулаторни условия, но някои от тях може да се нуждаят от поддържаща грижа или от време на време хоспитализация, например, за лечение на произтичаща инфекция.
Епигенетична терапия
Група лекарства, наречени хипометилиращи или деметилиращи агенти, са най-новите оръжия в борбата срещу MDS.
Azacitidine (Vidaza) е одобрен от FDA за използване във всички френско-американско-британски (FAB) класификации и всички IPSS рискови категории на MDS. Това лекарство обикновено се прилага като подкожна инжекция в продължение на 7 дни подред, на всеки 28 дни в продължение на поне 4-6 цикъла. Изследванията на азацитидин показват, че приблизително 50% от пациентите с MDS с по-висок риск забелязват подобрения и повишено качество на живот.Азацитидин често причинява първоначален спад в броя на кръвните клетки, който може да се възстанови едва след първия един или два цикъла.
Друг вид хипометилиращ агент, който се използва в терапията на MDS, е децитабин (Dacogen). Много подобен по структура на азацитидин, той също е одобрен от FDA за всички видове MDS. Схемата на лечение обикновено е свързана с токсичност от нисък интензитет и поради това се счита и за терапия с ниска интензивност. Децитабин може да се прилага интравенозно или подкожно.
Имуносупресивна терапия и модификатори на биологичния отговор
При MDS червените кръвни клетки, белите кръвни клетки и тромбоцитите се убиват или умират, преди да са достатъчно зрели, за да бъдат освободени от костния мозък в кръвния поток. В някои случаи лимфоцитите (вид бели кръвни клетки) са отговорни за това. За тези пациенти може да е ефективно да се използва терапия, която влияе на имунната система.
Нехимиотерапията, агенти с ниска интензивност (модификатори на биологичния отговор) включват антитимоцитен глобулин (ATG), циклоспорин, талидомид, леналидомид, синтетичен протеин на рецептор на антитуморен некротичен фактор и аналози на витамин D. Всички те са показали поне някои в ранните проучвания, но много от тях се нуждаят от повече клинични изпитвания, за да разберат ефективността при различни видове MDS.
Хората, които имат специфичен тип MDS, наречен 5q-синдром, при който има генетичен дефект в хромозома 5, може да имат отговор на лекарство, наречено леналидомид (Revlimid). Обикновено леналидомид се използва при пациенти с нисък или нисък междинен IPSS риск MDS, които са зависими от трансфузия на червени кръвни клетки. В проучвания на леналидомид много пациенти са намалили нуждите от трансфузия - почти 70%, всъщност - но продължи да изпитва нисък брой тромбоцити и неутрофили. Все още се проучват ползите от лечението на MDS с по-висок риск или подтипове, различни от 5q-синдром, с леналидомид.
Терапия с висока интензивност
Химиотерапия
Някои пациенти с MDS с по-висок риск или FAB тип RAEB и RAEB-T, могат да бъдат лекувани с интензивна химиотерапия.Тази химиотерапия, същия тип, който се използва при лечението на остра миелогенна левкемия (ОМЛ), има за цел да унищожи популацията на анормални клетки в костния мозък, което води до MDS.
Въпреки че химиотерапията може да бъде от полза при някои пациенти с MDS, важно е да се има предвид, че възрастните пациенти с други медицински състояния са изправени пред допълнителни рискове. Потенциалните ползи от терапията трябва да надвишават риска.
Продължават изследвания за сравняване на резултатите от интензивната химиотерапия с тези на азацитидин или децитабин.
Трансплантация на стволови клетки
Пациентите с високорисков IPSS MDS може да успеят да постигнат излекуване на заболяването си с алогенна трансплантация на стволови клетки. За съжаление високорисковият характер на тази процедура ограничава нейното използване. Всъщност трансплантацията на алогенни стволови клетки може да има смъртност, свързана с лечението, до 30%, поради което тази терапия обикновено се използва само при по-млади пациенти, които са в добро здраве.
Настоящите проучвания изследват ролята на немиелоаблативните така наречени „мини“ трансплантации при по-възрастни пациенти с MDS. Въпреки че тези видове трансплантации традиционно се смятат за по-малко ефективни от стандартните трансплантации, намалената им токсичност може да ги направи възможност за пациенти, които иначе биха били недопустими.
Обобщение
Поради различните видове MDS и различните типове пациенти, няма универсално лечение. Поради това е важно пациентите с MDS да обсъдят всички възможности със своя медицински екип и да намерят терапия, която да им осигури най-добрите ползи с най-малко количество токсичност.
Текат клинични проучвания с по-нови терапии за MDS, така че следете. Например руксолитиниб (Jakafi) се изследва за лечение на пациенти с MDS с нисък или среден риск 1.
