Ново лекарство дава на младите пациенти с рак на щитовидната жлеза втори шанс за живот

Ашиш Кумар / EyeEm / Гети изображения

Основни продукти за вкъщи

• FDA одобри пралсетиниб (Gavreto), селективно RET-инхибиторно лекарство, за RET позитивно сливане на недребноклетъчен рак на белия дроб (NSCLC) на 4 септември 2020 г. и RET-променен рак на щитовидната жлеза на 1 декември 2020 г. U
• Това лекарство и други подобни му предоставят по-целенасочена възможност за лечение на пациенти с тези диагнози.
• Желаещите участници в клинично изпитване могат да оформят бъдещето на грижите за рака за другите.

Морган Ромеро е на 17 години, когато й е поставена диагноза папиларен рак на щитовидната жлеза - най-често срещаният тип рак на щитовидната жлеза, често диагностициран при жени под 30 години. Въпреки че ракът на щитовидната жлеза не е рядкост и е много лечим, конкретният случай на Ромеро бързо се усложнява, тъй разпространява се, докато остава неоткрит. И ако не беше автомобилна катастрофа, тя щеше да остане незабелязана още по-дълго.

„Бях в колата с майка ми и изведнъж пред нас беше 18-колесен автомобил“, казва Ромеро пред Verywell, описвайки инцидент през 2012 г.

Изглежда, че Ромеро не е имал непосредствено животозастрашаващи наранявания, но тъй като има спина бифида, лекарите от спешното отделение са загрижени за потенциално нараняване на камшика.

„Направиха много тестове и казаха:„ Вратът ти е добре, но открихме петна в белите дробове “, казва тя.

Сложна диагноза

Ромеро е видял пулмолог в родния си град Далас, Тексас, който е установил, че засегнатите области са от папиларен рак на щитовидната жлеза, който се е разпространил в белите дробове.

Ромеро се подложи на тиреоидектомия, хирургично отстраняване на щитовидната жлеза и лечение с радиоактивен йод, за да убие останалата тиреоидна тъкан в тялото си, но тя не се подобрява. Лекарите й препоръчаха хосписни грижи, но Ромеро не беше готов да приеме този план.

„Не, твърде млад съм за това“, спомня си Ромеро, казвайки на лекарите си.

Д-р Вивек Суббиа, който лекува Ромеро, казва на Verywell, че е по-често при по-младите пациенти да не се диагностицира този вид рак, докато достигне по-късните си етапи.

„При по-младите пациенти виждаме ракови заболявания, които се появяват по-късно, защото се чувстват добре“, казва той.

С подкрепата на майка си, Ромеро реши да потърси експертния опит на доктор Андерсън в Хюстън, Тексас през 2013 г. Техният експертен мултидисциплинарен ендокринен екип я лекува с две последователни терапии, ленватиниби и след това сорафениб. Те работиха известно време, но в крайна сметка ракът на Ромеро прогресира и тя се разболя доста.

Ромеро беше хоспитализиран за пневмония и се наложи механична вентилация три пъти през януари 2018 г. Теглото й спадна до 70 килограма.

Тъй като нейният тумор имаше нещо, наречено RET мутация, Ромеро започна да получава грижи от Клиничния център за целенасочена терапия, отдел за клинични изпитвания на MD Anderson.

Какво представляват RET Fusion-позитивните ракови заболявания?

При някои видове рак на щитовидната жлеза специфични промени в пренаредените по време на трансфекция (RET) гени карат клетките да създават анормална форма на RET киназния протеин. Този променен протеин подхранва растежа на раковите клетки. В някои случаи, като този на Ромеро, тези клетки могат да се разпространят в белите дробове, но не всички RET сливни положителни ракови заболявания на белия дроб идват от щитовидната жлеза. Някои RET-позитивни ракови заболявания започват в белия дроб.

Позитивните за сливане положителни тумори се срещат при около 2% от недребноклетъчните ракове на белия дроб (NSCLCs) и приблизително 10 до 20% от папиларния рак на щитовидната жлеза, казва Суббия

Ново клинично проучване дава надежда

„Когато Морган [влезе в нашето клинично изпитване] през 2018 г., тя беше болна и бързо намаляваше. Постъпвала е в болницата няколко пъти за кислород и е имала проблеми с дишането “, казва Суббия.

Subbiah и лекуващият екип на MD Anderson смятат, че Romero е подходящ кандидат за експериментално лекарство, наречено пралсетиниб (Gavreto), селективен RET-инхибитор, което показва обещаващи резултати при някои видове рак.

RET-инхибиторите атакуват RET протеина при рак на щитовидната жлеза и рак на белия дроб с RET генна мутация.

В допълнение към пралсетиниб, Администрацията по храните и лекарствата (FDA) одобри селперкатиниб (Retevmo), друг инхибитор на RET, на 8 май 2020 г. Тези лекарства се приемат през устата като капсули , обикновено веднъж или два пъти на ден.

След години без подобрение, Ромеро беше нетърпелив да опита лекарството.

„Когато излязох от болницата и успях да преглътна, казах„ Да отидем на лекарства! “, Спомня си тя.

След като беше на вентилатора, Ромеро трябваше да се научи отново да преглъща и се страхуваше да не се задави с хапчета. И все пак тя казва, че е оставала оптимист за шансовете си за подобрение.

„Morgan беше един от първите пациенти с папиларен рак на щитовидната жлеза, който се включи в това проучване“, казва Subbiah. „Тя и семейството й бяха силно мотивирани.“

Чести странични ефекти на RET-инхибиторите

• Суха уста
• Диария или запек
• Високо кръвно налягане
• Чувствам се изморен
• Подуване на ръцете или краката
• Кожен обрив
• Високи нива на кръвната захар
• Болки в мускулите и ставите
• Нисък брой на белите кръвни клетки, червените кръвни клетки или кръвните тромбоцити
• Промени в други кръвни тестове

Втори шанс за живот

Ромеро и нейният лекуващ екип забелязват незабавен положителен отговор на пралсетиниб.

„В по-голямата си част се справям доста добре и не съм имал големи проблеми“, казва Ромеро. „Отново съм гладен. Косата ми отново расте. "

„Морган имаше повече енергия, способността й да извършва ежедневни дейности се подобри и в рамките на два месеца тя спря да се нуждае от кислород“, казва Суббия. „Туморът се е свил и клинично изглежда добре. Тя е различен човек. "

Romero продължава да приема пралсетиниб всеки ден. Тя има здравословни усложнения поради спина бифида, но не изисква допълнителни престои в болница поради затруднено дишане. Белодробните й израстъци, въпреки че все още са налице, остават стабилни.

Наскоро Ромеро изпълни нейната дългогодишна мечта. Завършила е колеж с бакалавърска степен по психология.

Значението на клиничните изпитвания

Subbiah казва, че пациентите с редки видове рак като Romero могат да окажат голямо въздействие, като участват в клинични изпитвания. Традиционното лечение може да причини големи странични ефекти при много пациенти, а по-новите терапии предоставят по-добри възможности. Но единственият начин по-новата терапия да стане широко достъпна е чрез преминаване през клинично изпитване.

"Клиничните изпитвания са съществен и основен елемент за откриването и разработването на ново лечение на наркотици", казва Суббия. "Клиничните изпитвания са предпоставка от FDA преди новият продукт да може да бъде" одобрен от FDA "и да бъде пуснат на пазара. Одобрението на FDA отваря врати за много пациенти, които не могат да дойдат в големи ракови центрове. Morgan направи възможно за реални пациенти в реалния свят, за да получите достъп до това лекарство, "

Subbiah също се застъпва за по-чести молекулярни скринингови тестове, които помагат да се идентифицират редки видове рак, лекувани с по-нови, усъвършенствани терапии.

„Молекулярните тестове са все по-често срещани и достъпни, но все още не са стандартни“, казва Subbiah.„Пациентите трябва да се застъпват за молекулярни тестове, особено ако тяхната диагноза е рядка, ракът се е разпространил или няма много възможности за лечение. Лабораториите държат на пробите, така че е възможно да се поиска молекулярно тестване. Ракът също може да се промени, когато се разпространява, така че може да си струва да поискате молекулярно изследване на нова биопсична проба от метастатични места. "